干细胞治疗眼疾研究取得新进展

近日来自麻省先进细胞科技公司（Advanced Cell Technology）的研究人员利用人类胚胎干细胞(hESC)治疗了两名患有不同退化性眼疾病的患者，初期数据表明hESC治疗不仅安全，且显示出了一些治疗效力。相关研究论文发布在世界上最悠久且最受重视的同行评审性质的医学杂志《柳叶刀》（The Lancet）上。
 
2010年干细胞研究的领头公司美国杰龙（Geron）生物医药公司曾率先启动了全球首例hESC治疗临床试验，然而因所需费用过高，在2011年的11月Geron宣布终止了这一干细胞试验计划，给干细胞医学研究领域蒙上了一层阴影。此次，ACT公司的新成果为干细胞研究带来了乐观新希望。
 
“这是一个里程碑式的成果，将为该领域带来极大的鼓舞，并为许多家庭承诺了新希望，”波士顿儿童医院干细胞移植计划主管George Daley（未参与这一研究）说：“不过这些仍是非常初期的非控性及非盲性试验，在正式宣布取得成功前我们还需要开展大量的工作以了解这种新治疗策略的安全性和有效性。”
 
ACT公司当前在美国正开展两项临床试验研究，针对治疗两种退行性眼疾病：干性年龄相关性黄斑变性（Dry age-related macular degeneration，AMD）和少年型黄斑营养不良（Stargardt病）。前者主要累及老年人，后者则是一种通常在儿童期发病的遗传性疾病。这两种疾病均可引起视网膜色素上皮（RPE）功能损害，从而导致失明。
 
用新的干细胞层来取代功能损害的RPE从而阻止疾病恶化，是ACT公司首席科学官Robert Lanza及加州大学Jules Stein眼科研究所的同事们的主要目标。此次，他们将hESCs诱导生成了早期骨细胞和神经组织细胞，随后这些细胞分化形成了视网膜上皮细胞，其纯度超过99%。研究人员将大约5万个分离出来的视网膜上皮细胞注入到两名患者的视网膜下，其中一名老年女患者在其70多岁时患上了干性年龄相关性黄斑变性，而另一名中年女患者则患有Stargardt病，因而导致了二者失明。
 
4个月后，研究人员发现RPE已被注入的视网膜上皮细胞完全取代，他们对两名女性患者进行了一些基础测试例如通过阅读视力表来对她们的视力进行检测。Lanza说：“研究数据证实注入的细胞存活了下来，并很大程度上改善了她们的视力。尽管有可能存在一些心理安慰效应，但无可置疑的是确实也产生了生物学效应。”
 
Lanza表示他们将在未来数周内对更多的患者开展治疗试验。Lanza 说：“新试验研究无疑为开展其他的多能干细胞治疗铺平了道路。事实表明这些多能干细胞确实能够发生分化，并在注入眼中后发挥功能。这对于整个研究领域都具有非常重要的意义。”

生物通 何嫱