否定RNA疗法还为时过早

Nature杂志去年发表的一篇论文似乎断定由RNA干涉调控的沉寂作用来进行基因治疗的前景不妙。该论文表明,大剂量的短发夹RNA会阻断小鼠的微RNA通道,造成致命后果。现在,一项新的研究表明,否定RNA疗法还为时过早。一种不同类型的抑制性RNA——小干涉RNA(siRNAs)——可以给实验鼠施用,而不产生毒性。肝脏微RNA的活性仍然不受siRNAs影响,尽管小鼠和仓鼠肝脏细胞中的目标基因80%被沉寂。




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