新技术可毁灭细胞中与疾病有关RNA

图中红色部分为mRNA,绿色部分为与蛋白结合后的mRNA

美国斯克利普斯研究院(The Scripps Research Institute,TSRI)研究人员已开发出一种新方法来改变活细胞中的RNA功能,他们通过设计能识别并禁用RNA目标的分子来毁灭细胞中与疾病有关的RNA。据了解,研究人员设计出的这种新型分子使RNA失活后会引发营养不良性肌强直症。

根据研究人员发表的研究报告,研究人员称创造了能识别与疾病相关的RNA的小分子,旨在破坏RNA。由于小分子具有细胞渗透性,相比旨在降解RNA的传统方法如RNA干扰(RNAi),新方法具有一些优势。

众所周知,基因表达可以通过触发RNA的降解来得以控制,另外也可以通过募集一系列化合物来分裂这些分子,当一系列的化合物可以在体外诱导RNA分裂时,到目前为止,这一切在活细胞中尚未有效完成。根据报告,小型分子可以以RNA为靶点引发I型强直性肌营养不良症,还会产生羟自由基的分子。当小型分子识别靶点后,羟自由基会被释放出来,从而分裂与疾病相关的RNA,进而缓解疾病的症状。研究人员称,虽然化合物可以产生高效的活性自由基,但化合物要无毒就必须处于相对有效的剂量。

报告称,I型营养不良性肌强直症会引发RNA的缺失,会引发蛋白质剪接异常,还可能引发一系列肌肉问题、白内障、心脏缺陷和激素改变等。


搜狐科学 尚力





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