基因治疗矫正了小鼠的镰刀细胞

来源： 神秘的地球  
  • 时间：2008年3月07日 09:33
一种新的基因治疗方法矫正了小鼠的镰刀细胞病。虽然要把这种方法试用于人类，仍有一些障碍需要克服，但是它在直接把抗镰刀化基因转移到骨髓中的造血细胞方面，似乎有着明显的效果。这个国际研究小组在以前发现的基础上，设计出了一种能够携带修饰后的抗镰刀化β球蛋白基因的转录病毒运送系统。Robert Pawliuk和同事们说，在两种小鼠模型中，新的β球蛋白基因取代了该疾病具有代表性的有缺陷的β球蛋白基因，在99%流动的红血细胞中得到了表达，防止了镰刀化以及疾病的其它症状。




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