活鼠中的定位突变

Karen M. Vasquez及其同事的一项新研究表明,定位突变(targeted mutations)能被引入到活鼠的体细胞中。这项研究成果因对小分子改变基因结构和功能的能力有重要的意义,可能为临床基因治疗的未来方法指出了方向。为了产生这些突变,研究人员给老鼠注射了名为triplex-forming oligonucleotides(简称TFOs)的短的、单链的DNA,目的是使其与染色体双链DNA在一个特定的位置上结合。实验动物的肝脏、皮肤、肾脏、结肠、小肠和脏脏组织中都发现了TFO引起的在基因组这一位置上的突变。




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