基因疗法治疗严重的免疫疾病

法国科学家用基因疗法成功地治疗了X1型恶性复合免疫缺陷症(severe combined immunodeficiency, SCID X1)。由于X染色体中一个基因的缺陷,患有SCID的病人在接收现有的治疗--骨髓移植之前--只能生活在完全无菌的“泡泡”室里,以防止他们薄弱的免疫系统遭受潜在的致命打击。法国的一个研究小组用基因疗法,将缺陷基因的正常拷贝转移到两名患有SCID X1病的婴儿体内。新注入的基因在体内迅速地增生,使婴儿的免疫系统恢复到正常状态。安德森在相关的研究评述中对这些成就和基因疗法的前景进行了讨论。




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