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美国医学初创公司宣布基因治疗计划:注射一次可降心脏病发风险

美国医学初创公司宣布基因治疗计划:注射一次可降心脏病发风险

美国医学初创公司宣布基因治疗计划:注射一次可降心脏病发风险

(神秘的地球uux.cn报道)美国一间医学初创公司宣布一项基因治疗计划,只要通过一次性的注射,将会大幅降低心脏病发风险。然而,有专家担心注射后无法控制亦不可逆转,或会对身体产生毁灭性的影响。

名为“Verve Therapeutics”的初创公司希望,未来3年向患有一种罕见遗传性疾病、30至40岁时容易心脏病发的患者展开测试。一旦证实计划对患者安全有效,就会寻求批准注射。

据了解,有关疗法并非针对心脏,而是修改肝脏中与制造低密度脂蛋白(LDL)有关、通常被称为坏胆固醇的基因。随年龄增长,胆固醇倾向在动脉积聚,导致血管阻塞,继而引起心脏病发。

针对上述现象,研究人员将血液注入纳米脂类(nanolipid)。当这些纳米脂类聚集在肝细胞上时,就会释出一种名为“Crispr-Cas9”的分子基因编辑工具,能够将PCSK9基因的活动降低30%至40%,从而防止心脏病发。

然而,伦敦帝国学院的心脏药理学教授哈丁(Sian Harding)忧虑,患者一旦接受基因治疗,将会无法退出。他称:“我们需要胆固醇来做一些事情,如果过量地降低胆固醇,会对身体产生毁灭性的影响。如果情况不可控制,不可逆转,就会出现问题。”

心脏病是许多国家的头号杀手,每年约有1800万人死于这种疾病,其中高达85%是由心脏病和中风引起。




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