基因疗法：HIV/AIDS治疗的新领域

据6月16日的《科学 - 转化医学》杂志报道说，一项有关在HIV患者的基因中嵌入新的基因的安全性和功效的新的研究显示，现在的数百万HIV的带原者有一天可以接受组合基因疗法的治疗。该技术可能取代目前的大多数病人所遵循的详尽的多种药物的治疗方法。在该项研究中，David DiGiusto及其同僚用基因疗法将患者血液细胞中的一小部分改变成能抵抗HIV的细胞。文章的作者认为，这种技术也许还能够延缓或防止患者从HIV带原者进展到全面的AIDS。在人体中加进额外的基因序列是有风险的，然而这一研究利用一种临床上的情况来设计一种可将对受试者的额外风险最小化的试验。血癌或淋巴瘤在AIDS病人中很普遍。对他们的治疗方法常常是用化疗方法清除他们的有病的骨髓，接着再移植他们自己的（从前保留下来的）健康血细胞。

由于在本研究中的患者将会接受他们自己血细胞的移植，因此研究人员能够将一种携带有抗HIV基因的慢病毒载体加入到4个病人的一些血细胞之中，这些血细胞连同那些正常的移植细胞被移植到病人的体内。该载体一旦进入细胞之中，它就开始产出武装了三种不同武器以防止HIV病毒复制的RNA分子。令人感到鼓舞的是，这些病人中没有一人出现中毒的体征，而来自所有4位病人的血细胞都含有移植的抗HIV基因的迹象，而其数量在18个月后在2位病患中还有所增加。更令人感到有希望的是，在移植之后的长达2年的时间中，那些血细胞还在表达这些抗HIV的基因。这些结果表明，这一术疗看来是安全的，而那些通过基因疗法而给予细胞的病人体外的新的遗传物质一旦植入后就能够存活下来。但是，艰难的障碍仍然存在，科学家们现在必须确认，那些接受了保护性基因的细胞仍然是有功能的，并且不会被机体摧毁。下一个挑战是确保这些干细胞开始分裂，而且它们的后代携带并能使用这些抗HIV的保护性基因。一则相关的Perspective对这些发现对HIV/AIDS研究具有什么意义做了讨论。

EurekAlert!