基于干细胞的ALS药物筛检

一种新的技术应用干细胞来筛检可能对患有肌萎缩性脊髓侧索硬化症或ALS——通常被称为“卢伽雷氏病”——的患者有益的药物。

Naohiro Egawa及其同事收集了ALS患者的皮肤细胞并将它们转化成为多能干细胞,这种细胞具有演变成为多种类型细胞的潜力。该研究小组接着诱导这些干细胞使其变成ALS运动神经元。研究人员通过对这些新制备的神经元进行检查后发现,一个已知在家族性ALS中起着某种作用的叫做TDP-43的分子在这些神经元中已经丧失了功能。

Egawa及其同事用这些神经元来测试新的药物并发现,一种叫做如酸的化合物逆转了在运动神经元中所观察到的某些ALS的特征。

这些结果是朝着发现新的可能减缓或逆转运动神经元毁灭性丧失的药物所迈出的令人鼓舞的一步。


EurekAlert!





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