基因疗法可治疗肌肉萎缩症

据英国《泰晤士报》11月12日报道，美国科学家表示，在猴子身上进行的研究表明，他们发明的一种基因疗法可以促进肌肉组织的生长、增强肌肉强韧度。科学家认为，这种方法或可用于治疗人类的肌肉萎缩症等神经肌肉障碍。相关研究成果发表在美国《科学—转化医学》杂志上。
 
该研究的领导者之一、美国俄亥俄州立大学医院诊所负责人、神经病学专家杰瑞·蒙代尔称，这种基因疗法是通过操纵身体内名为肌肉生长抑制素（Myostatin）的蛋白质的行为来起作用的。
 
人在婴儿和儿童期，肌肉不断生长，几乎看不到肌肉生长抑制素，但是，随着人迈向成年，肌肉的数量趋向稳定，肌肉生长抑制素就开始发挥作用。科学家发现，名为卵泡抑素（follistatin）的蛋白质能够同肌肉生长抑制素黏合在一起，阻断其抑制功能，因此，通过向人体内注射产生卵泡抑素的基因就可以刺激肌肉的生长。
 
科学家在6只猕猴的大腿肌上实施了该基因疗法。他们用一种普通的感冒病毒作为卵泡抑素基因的载体将其输入猴子的肌肉细胞中。8周后，猴子的大腿肌肉生长稳定，大腿肌肉的直径增加了15%。而且，利用电流刺激肌肉活性化技术，科学家证明，在同一只猕猴身上，接受了该基因疗法的大腿强韧度比另一条腿增加了78%。观察结果显示，肌肉组织的增大状态和强韧度维持了15个月，并且猕猴没有出现明显的健康问题。
 
蒙代尔表示，将于明年在人类身上进行的临床试验如果也出现同样的结果，该方法或许会改变骨骼肌萎缩相关疾病的治疗方法和效果。
 
英国伦敦皇家学院治疗肌肉萎缩症的专家多米尼克·威尔斯表示，这种方法很有前景，但缺陷是，病人在治疗时需要服用抑制免疫力的药剂，或许这项技术只有在同其他治疗方法协同作用时才有可能获得全部好处。
 
威尔斯教授进一步指出，尽管猴子身上没有出现明显的副作用，这种疗法对于那些希望增强体能以获得更好表现的运动员来说没有吸引力，因为高浓度的卵泡抑素很容易被探测到。

（来源：科技日报 刘霞）