用诱导性干细胞治疗小鼠疾病

在一项用小鼠做的“原则性证明”的研究中，科学家展示了如何用诱导性多能干细胞(iPS cells)可能有朝一日用来治疗人类疾病的动物模型，诱导性多能干细胞是被重新编程从而进入一个类似胚胎干细胞状态的成年细胞。Jacob Hanna和同事用诱导性多能干细胞为患有小鼠版的镰刀形红细胞贫血症的动物提供健康的血细胞，从而逆转了该疾病的作用。

 研究人员最近报告了通过将4个具体基因引入皮肤细胞导致这些细胞回到一个多能状态，在这个状态细胞具有发育成任何细胞类型的潜能。（见比如：2007年11月20日俞等人的科学特快报告）但是，诱导性多能干细胞是否能在活体动物身上恢复患病的组织仍是一个没有答案的问题。 Hanna的小组用来自患病小鼠尾巴的皮肤细胞产生了诱导性多能干细胞。这些研究人员然后用一个名为基因特异打靶的方法用健康版本的基因取代了涉及镰刀形红细胞贫血症的基因。当这些诱导性多能干细胞发育成造血干细胞(造血干细胞能生成各种血液和免疫细胞)后，研究人员将它们输给供体小鼠，这些细胞在小鼠身上开始产生健康的血细胞。这些小鼠的疾病症状因此有很大改善，研究人员报告说。

这些研究人员警告说，用诱导性多能干细胞治疗人类疾病仍然需要克服许多关键的障碍。比如，添加4个“重新编程”基因或取代疾病细胞中有缺陷基因的方法都可能有导致癌症的有害副作用。在诱导性多能干细胞能被考虑用于人类疗法之前，研究人员需要发展出安全的方法来解决这些以及其他可能的问题。