治疗早老症的可能药物

用小鼠做的研究也许有朝一日能为早老症带来有希望的新疗法,早老症是把儿童变老的一种罕见的遗传紊乱。患有早老症的儿童蒙受与衰老有关的症状的困扰,比如骨质疏松、头发脱落、心脏病等,而且通常活不到20岁。在一个早老症的小鼠模式中, Loren Fong和同事用药物阻止了一个叫lamin A蛋白质的修饰,lamin A在一些早老症中有突变。Lamin A是细胞核膜内骨架结构的一个关键组分,它帮助组织DNA复制等功能。有突变的该蛋白版本不是被释放到细胞核纤层中,而是被一个脂锚黏在核膜的内层,从而破坏关键的细胞核功能。研究人员显示,给这些小鼠一种药物来停止对lamin A蛋白的修饰,减轻了它们的骨骼酥松等类似早老症的症状,而且在这个短期的研究中,这些小鼠的寿命稍微延长了一点。Fong和同事说,两种这类药物已经正在作为抗肿瘤药物在进行临床试验,这也许能帮助加快它们用于早老症患儿的试验。




上一篇 下一篇 TAG: 药物