基因疗法的进展
通过采用一种新的基因疗法，两个患有严重的免疫缺陷并发症（SCID）的孩子已经摆脱了病魔，能够正常生活和发育，而无须被限制于无菌环境中了。这两个孩子患有ADA-SCID病，表现为不能他们缺少生成免疫细胞必需的ADA酶。在以往的病例中，有些是通过定期注射一种牛的ADA酶来治疗，有些病例是采用骨髓移植的方法。但是，这些方法都有较严重的缺陷。现在，一个由意大利人和以色列人组成的研究小组用一个病毒将一个健康的ADA基因转移到从病人骨髓中取出的血液干细胞中。在此步骤之前，作者让患者服用了小剂量的移植用药物，而从前对ADA-SCID病的基因疗法中没有用过这个步骤。在接受治疗几周后，基因改造过的干细胞开始向骨髓中迁移，并且生成了关键类型的免疫细胞。
