病毒用于基因疗法

在科学家眼里,病毒并非一无是处。索尔克生物研究所的三好等人希望为血液遗传病如镰状细胞性贫血、白血病等找到新的基因疗法。他们的设想是将健康的人体造血干细胞(HSC)基因移植到病人的HSC中,为此首先需要设计HSC的运载系统。三好等人发现一种人体免疫缺陷病毒,即逆转录酶病毒,就是理想的运载工具。在它完成运载任务后,卸掉其“引擎”,即移走病毒自身的功能基因,使病毒失效。他们利用改性的逆转录酶病毒将人体HSC传递到老鼠中,并证明HSC确实移植到了老鼠的骨髓中,老鼠的血液中也有HSC生成的血细胞。




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