用药物犀利士减缓肌营养不良症的进展

他达拉非——这是一种叫做犀利士的，用来治疗勃起功能障碍的药物——可纠正贝克型肌营养不良症（BMD）患者的血流异常。这些发现是迈向可能用他达拉非作为治疗而减缓该病进展的第一步。

BMD大多是在男性中发现的，它是由抗肌萎缩蛋白这一杆状的肌蛋白的突变所引起的。这种疾病没有可用的治疗。Elizabeth Martin及其同事在研究一小群患有BMD的男子时发现，几乎所有这些病人在运动时的血流都是有缺陷的。在这些病人中，由于其在运动时一氧化氮代谢有缺陷而无法泵行更多的血液。这种血流的不足可能促成了肌肉的疲劳和虚弱。口服单剂他达拉非的治疗使9位病人中的8位恢复了正常的血流。该药是通过抑制一种叫做磷酸二酯酶5的肌酶——它能改善一氧化氮信号传导通路——而发挥作用的。尽管他达拉非无法治愈肌营养不良症，但如果在疾病早期服用的话，它可能减缓或防止肌肉虚弱。

然而，文章的作者提醒说，重要的是，在有更多的研究显示血流的改善对肌营养不良症会产生有意义的影响之前，医生不要因此开出他达拉非的处方。

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