对SCID-X1基因治疗受挫的解释

两位因患威胁生命的免疫系统失调症而接受基因治疗的患者最近出现了类似白血病的症状,法国研究人员也许为这种情况的出现找到了一个解释。可能是当修正基因被嵌入患者的基因组时,它触发了附近可引发癌症的另一个基因。此前,科学家利用基因疗法治疗了10位SCID-X1患者,这些患者被迫生活在严格控制和无菌的“气舱”中,以避免任何对他们的、可以说是不存在的免疫系统的威胁。在接受治疗差不多3年后,两位最小患者的T细胞开始非正常增生。包括许多相同研究人员在内的研究小组现在确定,嵌入两个最小患者的健康基因激活了致癌基因LM02,这种基因是制造血细胞所需要的。作者们报告说,这两位患者接受了传统的白血病治疗,临床症状已经消失。本期的一篇相关的研究评述讨论了这些发现。




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