肌肉萎缩的基因疗法
大多数肌肉萎缩病例都涉及为laminin alpha2链编码的基因的突变，该基因在不久前还被称为merosin基因。研究人员用一个患有缺乏laminin的肌肉萎缩症的小鼠模 型，演示了关于这种形式的肌肉萎缩症患者的一种可能的基因疗法方案。采用pBluescript- SK phagemid vector，有可能用一个特别制成的、将一种特殊形式的agrin分子的功能区组合起来的“miniagrin”分子来代替缺失的laminin alpa2链。设计miniagrin的原理是基于该分子与laminin在功能上的相似性，而不是在结构上的相似性。Agrin是参与神经肌肉连接的形成的一种细胞外基质蛋白。这一结果还表明，能够增加agrin的内生表达的试剂，也许也能够缓解肌肉萎缩症状。
