基因治疗深入眼睛的视网膜

研究人员研发出了一种新的基因治疗载体，该载体能够深入到眼睛的外层视网膜之中。该病毒载体技术可提高基因疗法的安全性和有效性，且避免了用针头刺入受损的视网膜来输送病毒颗粒。腺相关病毒（AAV）是一种无害病毒，它经过演化而能感染各种宿主细胞。在大多数的基因疗法研究中，研究人员一直用在自然界发现的AAV并将其进行修改来给机体输送有功能的基因拷贝。Deniz Dalkara及其同事设计了数百万种在自然界不存在的AAV变种，并接着选择那些有着用于基因治疗最好属性的变种来治疗视网膜疾病。从数百万种载体中胜出的7M8载体成功地将其所载基因输送到了小鼠视网膜的数个标靶细胞中，并有效地在小鼠实验中治疗了两种非常不同的视网膜疾病。

新的病毒载体能通过穿行经过玻璃体腔而从眼睛的“背后”到达视杆及视锥光感受细胞。这种首选的路线使得手术变得更容易并对视网膜造成较少的损伤。与天然AAV相比，7m8会与较少的细胞结合，这可以帮助载体更深地穿透进入视网膜内。一旦载有基因的载体到达位置，该病毒载体就会发挥一种分子注射器的作用并将一个基因的正常拷贝传输给光感受细胞以取代一个无功能的基因或一个缺失的基因。为了观察7m8病毒能够多好地在与人更相似的眼中发挥作用，研究人员将注意力转向猴子。应用新的AAV载体，他们能够将基因传输到猴子的更深层的健康视网膜中而无需先将针刺入到视网膜里。这些结果提示，新的基因治疗载体能够被组建出来以穿透致密组织。(EurekAlert!)